Содержание
- Введение 1
- Основы молекулярной биологии и генетики, необходимые для понимания генотерапии 2
- - Структура генов и генома 2.1
- - Транскрипция и трансляция 2.2
- - Мутации и генетические заболевания 2.3
- Векторы для доставки генов в генотерапии 3
- - Вирусные векторы 3.1
- - Невирусные векторы 3.2
- - Таргетинг доставки генов 3.3
- Механизмы действия генотерапевтических препаратов 4
- - Замена гена 4.1
- - Инактивация гена 4.2
- - Иммунные реакции и их преодоление 4.3
- Примеры успешной генотерапии и текущие клинические испытания 5
- - Лечение спинальной мышечной атрофии (SMA) 5.1
- - Генотерапия наследственных форм слепоты 5.2
- - Генотерапия рака 5.3
- Заключение 6
- Список литературы 7