Содержание
- Введение 1
- Основы генетики и молекулярной биологии 2
- - Структура и функции ДНК 2.1
- - Механизмы мутаций и типы генетических дефектов 2.2
- - Влияние генетических дефектов на организм 2.3
- Современные методы коррекции генетических дефектов 3
- - Генная терапия: подходы и методы 3.1
- - Редактирование генома: CRISPR-Cas9 и другие технологии 3.2
- - Фармакологическая коррекция генетических дефектов 3.3
- Клинические примеры и результаты исследований 4
- - Генная терапия в лечении спинальной мышечной атрофии 4.1
- - Редактирование генома при лечении серповидно-клеточной анемии 4.2
- - Перспективы и ограничения различных подходов к коррекции 4.3
- Заключение 5
- Список литературы 6