Содержание
- Введение 1
- Основы генной терапии: Механизмы и векторы доставки 2
- - Вирусные векторы: Преимущества и недостатки 2.1
- - Невирусные методы доставки генов 2.2
- - Целевая доставка генов: Улучшение эффективности и безопасности 2.3
- Современные достижения генной терапии 3
- - Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) 3.1
- - Генная терапия наследственных заболеваний сетчатки 3.2
- - CRISPR-Cas9 и другие технологии редактирования генома 3.3
- Клинические испытания и нормативное регулирование 4
- - Этапы клинических испытаний генной терапии 4.1
- - Безопасность генной терапии: Потенциальные риски и меры предосторожности 4.2
- - Нормативное регулирование генной терапии в разных странах 4.3
- Заключение 5
- Список литературы 6